什么是遗传病的基因治疗

2023-08-24 19:36 收听:19206

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遗传病的基因治疗是指应用基因工程技术,将正常基因引入患者细胞内,纠正致病基因的缺陷根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因,也可以用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺陷基因发挥作用。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位,是位于染色体上的一段特定序列,将外源的基因导入生物细胞内,必须借助一定的技术、方法或载体。基因转移的方法分为生物学方法、物理学方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。

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