目前脊髓小脑性共济失调没有基因治疗的办法，脊髓小脑性共济失调称为SCA，与基因相关，由于外显子的CAG基因拷贝数出现异常引起，通常拷贝数增加到一定程度便会发病。从理论上，可以通过基因编辑方法，通过外源性干预，切除基因编辑CAG重复序列的片段，起到治疗效果，但从目前技术发展而言，目前没有此项技术。
目前脊髓小脑性共济失调的治疗方法相当有限，常见的治疗包括线粒体功能治疗。因为脊髓小脑性共济失调常伴有线粒体功能的异常，所以可以使用维生素C、维生素E、维生素B1、维生素B12等维生素类药物，以及艾地苯醌片、硫辛酸类药物，调节线粒体功能，但药物起到的作用比较有限，迄今为止没有较好的方法，治疗脊髓小脑性共济失调。患者可以通过针对性康复治疗、康复训练等方法，尽量维持正常的生活功能。
