基因治疗的利弊

2023-03-23 16:39

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基因治疗的利弊,一般有以下几种情况:
1、优点:主要体现在基因治疗是未来抗肿瘤治疗的一个重要发展方向,它可以直接针对某些肿瘤基因,采取一定的治疗策略,比如可以通过RNA干扰、反义寡核苷酸、核酶等技术沉默肿瘤基因的表达,直接抑制肿瘤,或者通过导入抑癌基因TP53、P16等,来纠正抑癌基因功能缺陷的情况,同样可以起到抑制肿瘤的作用。还有一类靶向免疫细胞的基因治疗,比如基于细胞工程技术的car-t细胞治疗,是一种最新的肿瘤免疫基因治疗方式,这一类经过CD19分子嵌合抗原受体修饰的卡替疗法,在血液系统恶性肿瘤治疗中彻底清除了肿瘤细胞,并且作用显示比较持久。
2、弊端:首先体现在它的安全性,经过人工修饰的基因转移到人体,或者经过编辑的体内基因,如果目的基因按照设计持续表达,对人体是不是会存在长期潜在的不良反应,目前仍然未知,而目的基因的相关基因,以及相关的信号通路,是否会受到进一步的影响,导致继发性的医源性疾病,尚缺乏足够的证据。这些基因治疗的方式往往价格非常昂贵,治疗过程也非常复杂,所需的费用患者常常难以承受。

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