银川市第一人民医院
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目前对于扩张型心肌病基因治疗的研究，主要集中在家族性扩张型心肌病，而且还仅仅处于探索阶段，没有用于临床的基因治疗方案，其它类型的扩张型心肌病因为并非基因遗传病，所以在基因治疗方面的研究非常少。家族性扩张型心肌病是一种遗传疾病，患者通常具有非常明确的家族遗传史，但它是一种多基因遗传病，发病机制非常复杂，现有通过基因检测预防该类疾病的方法效果较差，也由于其发病机制的复杂性，使得基因治疗方面的研究进展较为缓慢。
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"扩张型心肌病的发病确实有遗传因素的参与，尤其是家族性扩张型心肌病，这是一种非常明确的遗传病，跟基因变异有关，所以基因治疗是这种疾病治疗一个非常好的探索方向。但是这种疾病的遗传方式非常复杂，致病基因也很多，多达60种以上，所以对于基因检测、基因治疗的探索也是比较困难的。目前，能够通过基因标志物的检测诊断家族性扩张型心肌病，对于疑似有家族性扩张型心肌病的家庭成员，也推荐进行基因检测，这样就能够早期诊断，并且进行早期的临床干预，达到延缓疾病发生或者预防疾病进展的目的。但也是由于上面所说的遗传方式的复杂性，目前这种基因检测早期诊断、早期干预的效果并不是很好，已经有基础研究发现，补充相关的基因可以治疗仓鼠的扩张型心肌病。但是目前这种研究还处于基础实验阶段，并没有进入临床治疗，期待不久的将来在这方面的进展会有突破。"
李彩娥│兰州大学第二医院
2019/04/10收听(80166)
前列腺癌的基因治疗是通过把一些外源基因引入到人体细胞核内部来弥补或修正部分人体基因的缺陷，来达... 鲍一歌│四川大学华西医院 2023/10/15播放(97050)
前列腺癌的基因治疗是通过把一些外源基因引入到人体细胞核内部来弥补或修正部分人体基因的缺陷，来达...
鲍一歌│四川大学华西医院
2023/10/15播放(97050)
目前脊髓小脑性共济失调没有基因治疗的办法，脊髓小脑性共济失调称为SCA，与基因相关，由于外显子... 渠文生│华中科技大学同济医学院附属同济医院 2023/03/17播放(27293)
目前脊髓小脑性共济失调没有基因治疗的办法，脊髓小脑性共济失调称为SCA，与基因相关，由于外显子...
渠文生│华中科技大学同济医学院附属同济医院
2023/03/17播放(27293)
"遗传病的基因治疗是指应用基因工程技术，将正常基因引入患者细胞内，纠正致病基因的缺陷根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因发挥作用。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列，将外源的基因导入生物细胞内，必须借助一定的技术、方法或载体。基因转移的方法分为生物学方法、物理学方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。"
李红冬│深圳市宝安区人民医院
2018/05/10收听(86442)
"基因治疗的利弊，一般有以下几种情况：1、优点：主要体现在基因治疗是未来抗肿瘤治疗的一个重要发展方向，它可以直接针对某些肿瘤基因，采取一定的治疗策略，比如可以通过RNA干扰、反义寡核苷酸、核酶等技术沉默肿瘤基因的表达，直接抑制肿瘤，或者通过导入抑癌基因TP53、P16等，来纠正抑癌基因功能缺陷的情况，同样可以起到抑制肿瘤的作用。还有一类靶向免疫细胞的基因治疗，比如基于细胞工程技术的car-t细胞治疗，是一种最新的肿瘤免疫基因治疗方式，这一类经过CD19分子嵌合抗原受体修饰的卡替疗法，在血液系统恶性肿瘤治疗中彻底清除了肿瘤细胞，并且作用显示比较持久。2、弊端：首先体现在它的安全性，经过人工修饰的基因转移到人体，或者经过编辑的体内基因，如果目的基因按照设计持续表达，对人体是不是会存在长期潜在的不良反应，目前仍然未知，而目的基因的相关基因，以及相关的信号通路，是否会受到进一步的影响，导致继发性的医源性疾病，尚缺乏足够的证据。这些基因治疗的方式往往价格非常昂贵，治疗过程也非常复杂，所需的费用患者常常难以承受。"
邓立力│哈尔滨医科大学附属第二医院
2023/03/23收听(12482)
基因治疗癌症，一般是指靶向治疗的策略。靶向治疗治疗癌症是否有治愈的可能，具体要看癌症是何种器官... 徐英辉│吉林大学第一医院 2023/05/10播放(46495)
基因治疗癌症，一般是指靶向治疗的策略。靶向治疗治疗癌症是否有治愈的可能，具体要看癌症是何种器官...
徐英辉│吉林大学第一医院
2023/05/10播放(46495)
目前基因治疗还不能彻底治愈癌症。所谓基因治疗就是利用正常基因填补或替代基因疾病中缺陷或突变的基因，而治疗疾病的一种治疗方式。在我国主要是针对某些基因突变的靶点进行靶向治疗，这些治疗有效率高，针对肿瘤细胞作用不损伤正常组织，可以使广大癌症患者提高较长时间的生存期。但是基因靶向治疗也存在耐药现象，也就是说治疗一定时间后，癌细胞基因会出现新的突变、变异，从而对原本有效的基因靶向药物失效，所以目前基因治疗还不能完全根治癌症。但是研究癌症的科学家们在不断地探索，所以在未来基因治疗是有希望治愈癌症的。
王利娟│郑州大学第五附属医院
2020/06/12收听(70572)
"癌症的基因治疗有优点，也有缺点，具体如下：1、它的优点在于可以应用基因转移技术将外源性基因导入人体，直接修复和纠正肿瘤相关基因的结构、功能缺陷，间接通过增强宿主的防御机制和杀伤肿瘤的能力，最终起到抑制、杀伤肿瘤的目的。在肿瘤的基因治疗当中，目前研究的比较火热的是CAR-T细胞治疗，它通过基因修饰T细胞，极大的增强了抗原识别、T细胞活化和杀伤肿瘤的功能。2、癌症基因治疗的主要缺点是目前在理论上和技术上，还有很多问题需要解决，并且基因治疗对于人体的伤害目前还不明确。"
2020/11/17收听(74334)
基因治疗肿瘤、癌症，实际上有痊愈的可能性，要根据不同病人、不同情况给予不同分析和判断。如部分肺... 徐英辉│吉林大学第一医院 2023/11/10播放(79506)
基因治疗肿瘤、癌症，实际上有痊愈的可能性，要根据不同病人、不同情况给予不同分析和判断。如部分肺...
2023/11/10播放(79506)
"强直性脊柱炎与HLA-B27人体白细胞的抗原基因异常有一定关系。基因异常变化使强直性脊柱炎患者的病变部位出现免疫反应，指人体自身的免疫系统，将人体自身的组织结构识别成了侵犯人体的其他类型的病原体，从而使脊柱周围产生了明显的骨骼化、纤维化，逐渐发展成强直性脊柱炎。而基因治疗指利用正常的基因导入人体异常基因的位置，从而产生治疗的作用。就目前的基因治疗技术来讲，还没有明确的能够治疗强直性脊柱炎的基因治疗方法，而且强直性脊柱炎的发病原因只是与HLA-B27白细胞抗原的基因异常有高度、密切的关系，但并不是基因异常的人就会出现强直性脊柱炎，所以基因治疗在强直性脊柱炎患者中并没有进行使用。"
刘乃豪│哈尔滨市骨伤科医院
2019/09/09收听(94462)
"扩张型心肌病又叫做扩大型心肌病，是非常的严重的，因为是由于各种疾病，比如心脏瓣膜病、冠心病晚期或者爆发性心肌炎等等造成心脏肌肉不可逆的损伤，心脏的各个心腔扩大以及血管扩张，造成瓣膜重度的反流，严重的影响人体的心功能。而扩张型心肌病的根治办法可以进行心脏移植，但是目前在我国主要还是以药物的保守治疗为主，通过强心利尿以及营养心肌的药物使患者的心功能得到恢复，尽最最大可能地延长患者的寿命，只有这样患者的症状逐渐消失，寿命一定的延长可以达到5-10年的生存率。"
柳瑞│聊城市人民医院
2019/03/07收听(70872)
"扩张型心肌病比较严重，扩张型心肌病具有一定的家族聚集性和家族性的基因突变，与其具有一定的相关性。主要特点是以心腔扩大为主，可以合并严重的心律失常以及严重的心功能不全。扩张型心肌病患者心腔扩大会导致心肌收缩力下降，有心功能的明显下降，患者可以表现为胸闷、呼吸困难、活动耐力下降、下肢水肿、胸腔积液、腹腔积液等多种心功能不全的临床表现。此外，扩张型心肌病会有明显的心肌纤维化，这样的患者容易合并各种类型的心律失常，严重的患者会出现室性心律失常。所以扩张型心肌病的患者会有一定猝死的风险，这类病人病情相对比较严重。"
王欣│首都医科大学附属北京朝阳医院
2021/05/18收听(51708)
"千万不要相信所谓的基因治疗近视这种方法，是没有任何科学依据的，所以也更谈不上有什么治疗的效果。近视通常是由于眼睛的屈光力发生改变，比如屈光状态超过正常的范围，会导致外界的光线通过眼睛的屈光介质以后，形成的物像落在视网膜之前，所以会出现看不清楚的表现。这个过程属于不可逆的过程，一旦出现不可能再重新恢复正常，或者是使度数降低，只能通过配戴框架眼镜、角膜接触镜提高矫正视力，这样在平时能够维持清晰的视觉质量，所以千万不要相信任何能治疗近视的方法。"
张健│枣庄矿业集团中心医院
2019/03/25收听(36416)
"目前根本没有基因治疗近视这种说法，建议不要盲目相信。近视这种疾病可防、可控，在没有发生的时候，可以通过合理的用眼习惯预防近视发生，出现近视以后，也可以通过配戴眼镜这种矫正方法控制近视发展的速度，但是没有任何保守方法可以使近视度数降低或者完全恢复正常，任何宣传有治疗近视的方法都是没有科学依据的，包括基因治疗、中医、中药、按摩、针灸或者近视康复训练，这些都不要盲目的相信。如果因为使用这些方法而导致近视度数变的更大，就会得不偿失。"
2019/02/20收听(30678)
所谓扩张型心肌病有一个指标即心脏比正常扩大，比如心脏像房子一样，比以前扩大，房子扩大墙会变薄，... 刘旭│上海市胸科医院 2023/04/04播放(98296)
所谓扩张型心肌病有一个指标即心脏比正常扩大，比如心脏像房子一样，比以前扩大，房子扩大墙会变薄，...
刘旭│上海市胸科医院
2023/04/04播放(98296)
扩张型心肌病是一类非常严重的心肌疾病，本病的预后非常差，确诊以后，5年的生存率大概在50%左右，10年的存活率大概是25%左右。对于存在扩张型心肌病的患者，有一些人可以表现为没有任何的临床症状，也有一些人可以表现为活动后呼吸困难、气短喘憋、活动耐量下降，还有一些人会出现下肢水肿头晕、心悸、黑朦甚至可以导致猝死的发生，有一些人还可以发生栓塞，扩张型心肌病的治疗主要是以对症支持治疗为主。如果患者存在心衰的症状，就要结合利尿、扩血管等对症支持治疗，同时要用预防心脏进一步发生形态改变的药物。
魏晓冬│哈尔滨市第一医院
2019/05/11收听(55040)
扩张型心肌病是常见的心脏疾病，属于非常难治性的疾病，是非常严重的心脏病。扩张型心肌病主要表现为... 耿强│山西省中医院 2023/09/08播放(92340)
扩张型心肌病是常见的心脏疾病，属于非常难治性的疾病，是非常严重的心脏病。扩张型心肌病主要表现为...
耿强│山西省中医院
2023/09/08播放(92340)
"扩张型心肌病，相对来讲是比较严重的疾病，其预后也是非常差的。在临床当中，一旦确诊此病，相对而言，患者的五年的存活率大概在50%左右，十年的存活率仅仅有25%左右，对于存在扩张型心肌病的患者，会出现劳力性的呼吸困难、运动耐量下降，患者还会出现各种类型的心律失常。有一些患者会出现心房纤颤，还有一些患者可以出现血栓栓塞等并发症。所以说一旦确诊扩张型心肌病，一定要积极的去治疗，这样才有助于延缓疾病的进展。建议患者可以口服像美托洛尔、螺内酯，以及像培哚普利这种类型的药物，来预防心脏形态的进一步的改变。"
2019/08/19收听(92556)
"扩张型心肌病是比较严重的心肌疾病，这类疾病是左心室或者双心室扩大，并且会伴有收缩功能障碍的一种心肌病，预后非常的差，确诊后五年生存率仅有50%，十年生存率大致在25%左右。存在扩张型心肌病的患者，相对在早期是没有任何症状的，起病相对比较隐匿，随着病情的不断进展，患者会出现活动后的呼吸困难、气短、喘憋，活动耐量会逐渐的下降，严重的患者会出现夜间阵发性呼吸困难和端坐呼吸这种心功能不全的表现，如果目前合并了严重的心律失常，甚至会出现黑蒙、猝死。"
2019/08/19收听(75378)
"扩张型心肌病又叫做扩大型心肌病，非常严重，主要是由于部分疾病如心脏瓣膜病、冠心病、爆发性心肌炎等，所造成心脏各个心腔的扩大以及血管扩张。一旦确诊为扩张型心肌病，患者会有憋喘、胸闷、颈静脉怒张、肝脏及脾脏肿大、腹腔积液以及双下肢水肿等心衰症状。一旦出现心衰，患者的寿命可能会大大的缩短。所以一旦出现扩张型心肌病，在积极治疗原发病的同时，还要给予强心、利尿以及营养心肌的药物，才能提高患者的寿命。"
2019/03/01收听(51932)
银川市第一人民医院 杨华
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北京东方医院 李慧
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河北医大第一医院 刘超
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河南省胸科医院 李莉
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