靶向治疗是针对基因的一种治疗方式，目前部分药物针对体内基因改变，包括基因发生突变或者基因不表达、扩增的情况发生作用。药物通过直接作用于靶点，可以获得较好疗效，这种治疗方式称为靶向治疗。靶向治疗中，相对比较成熟的药物包括针对肺癌的EGFR基因突变，针对ALK融合基因改变，针对ROS1基因改变，均有相对较成熟的靶向药物。
黑色素瘤的主要基因突变方式是BRAF的基因突变，针对此类基因突变方式也具有相应的靶向药物，例如针对BRAF以及针对下游MAPK通路的靶向药物。除此之外还有针对肠癌的靶向药物，主要针对KRAS基因和BRAF基因，针对野生型或者突变型进行靶向治疗。众多靶向药目前仍在研究中，但是靶向治疗是肿瘤治疗的趋势，具有针对性强、副作用小的优点，可以使患者获得较长、较高质量的生存期。
