基因治疗肌营养不良，可以通过针对基因的缺陷，替代或者纠正基因缺陷和基因的修饰等方法。从根本上治疗肌营养不良，目前已经有几种药物上市。
总体来说，目前已经上市的药物，基因治疗的效果比较肯定，但是因为时间比较短，临床验证的数据还不足够。基因治疗同时也是个双刃剑剑，可以治疗疾病而改善症状，同时也会导致分化向不同的方向，出现紊乱和肿瘤等现象。所以需要数据和观察，来判断基因治疗的最后的预后。
手机浏览
分享:
肌营养不良是一种遗传性的肌肉变性疾病，主要表现是进行性加重对称性的肌肉无力和萎缩，一般没有感觉障碍。因为是一种遗传性疾病，主要的遗传方式为常染色体的显性遗传、常染色体的隐性遗传...
刘玉祯│河北医科大学附属以岭医院
2023/05/01 收听(60904)
"靶向药物治疗是治疗恶性肿瘤非常有效的治疗方法。使用靶向药物的前提是要有肿瘤细胞发生基因突变，需要做基因检测，如果通过基因检测，肿瘤细胞有基因突变的，才适合靶向药物的治疗。没有...
崔双林│中山大学附属肿瘤医院
2023/09/28 收听(33828)
"基因治疗肌营养不良的效果目前疗效不肯定，对于部分患者可能效果比较好，刚好撬除了致病的基因，但是总的来说疗效不确定，因为基因的位点、靶向难把握等等，治疗目前技术还不成熟。很多国...
陈文珍│上海交通大学医学院附属瑞金医院
2023/08/31 收听(36098)
"严重肌营养不良的治疗方法，到目前为止暂无特异性的治疗方法，只能对症治疗及支持治疗，比如增加营养及适当的锻炼，如果严重的肌营养不良，已经引起患者的脊柱畸形和关节挛缩，对维持活动...
石红婷│广州医科大学附属第二医院
2023/12/26 收听(46196)
"肌营养不良是肌无力进行性加重的疾病，与遗传有关，临床症状有四肢无力、行走缓慢、进行性加重眼睑下垂、肌肉萎缩等。病情严重患者出现不能行走等，患者智商有不同程度减退，并发肺部感染...
曲延民│哈尔滨市第一医院
2023/07/03 收听(60636)
"肌营养不良是一种遗传性疾病，女性携带，男性发病。这种疾病一般容易发生在儿童身上，也是比较常见的一种肌肉性疾病。目前，虽然很多学者对营养不良的病因和发病机理进行了探索，但是至今...
宋清兰│卫辉市人民医院
2023/03/17 收听(86280)
"肌营养不良分为进行性肌营养不良和强直性肌营养不良，进行性肌营养不良症是一种遗传性肌肉变性疾病，主要表现为缓慢进展的对称性肌肉萎缩和无力。目前没有特异性治疗方法，主要根据患者症...
刁芳明│广州医科大学附属第二医院
2023/01/13 收听(60514)
"肌营养不良是因各种原因引起来的进行性肌肉萎缩无力，同时导致支配运动的肌肉变性，为特征的疾病。一般都是先天性的、遗传性的疾病，因为基因的异常、突变导致的疾病。主要表现就是骨骼肌...
张道俭│北京大学第一医院
2023/07/06 收听(49212)
进行性肌营养不良，是一种肌肉变性疾病和遗传有关，常常呈进行性加重的肌肉无力、肌肉萎缩。其中最常见的类型，是假肥大型肌营养不良。患者往往在儿童期开始起病，出现发育落后，能够独立行...
唐黎黎│安徽医科大学第二附属医院
2023/08/05 收听(67752)
02:15
因为肌营养不良是基因病、遗传病，所以大家对基因药物的治疗比较期待。目前杜氏型肌营养不良基因药物研究比较多，也比较深入，有些药物目前也处于了临床试验阶段，但还没有临床上市。...
陆春玲│河北医科大学附属以岭医院
2023/01/24 播放（75022）
02:00
肿瘤的发生因细胞核内DNA发生突变所致，基因疗法指通过控制或替换突变基因，以达到杀灭或控制肿瘤细胞的作用。目前技术较难完成基因替换过程，但可设计部分基因，抑制肿瘤细胞生长...
李运华│湖南中医药高等专科学校附属第一医院
2023/03/07 播放（84760）
"肌营养不良是一种遗传代谢性的肌肉疾病，在神经系统疾病当中属于比较少见的种类，目前还没有能够确定有效的治愈方法，仅可以使用药物来延缓疾病进展，推迟患者残疾的时间。目前常用的药物...
唐黎黎│安徽医科大学第二附属医院
2023/12/19 收听(36444)
"先天性肌营养不良，是一种基因缺陷导致的常染色体隐性遗传的疾病。先天性肌营养不良的患者可以出现，从出生就开始的轻度的智力障碍、吞咽困难、呼吸困难或者运动的障碍等多种表现。先天性...
聂志扬│北京医院
2023/05/14 收听(45380)
"肌营养不良，是遗传性的疾病，它的病因是由于基因缺陷，所以目前尚没有什么能根治这个疾病的方法，或者是特异性的能改善症状的方法。肾上腺糖皮质激素对于假肥大型的肌营养不良，能起到一...
瞿萍│安徽医科大学第二附属医院
2023/05/11 收听(37880)
02:03
先天性肌营养不良是一组先天性或婴儿期发病的肌肉疾病。早期表现是肌张力下降、周身松软、运动发育迟滞，后逐渐出现肌肉萎缩、肌肉无力。可以合并关节挛缩畸形，也可以有脑及眼多系统...
陆春玲│河北医科大学附属以岭医院
2023/12/27 播放（60958）
肌营养不良对于病人比较可怕，早期症状不是很明显，肌营养不良治疗方法有手术治疗、物理治疗，还有西药治疗。在手术治疗过程中容易出现意外，而且费用特别高、恢复比较缓慢、疼痛感特别强，...
刁芳明│广州医科大学附属第二医院
2023/03/11 收听(88056)
治疗肌营养不良的药物有辅酶Q10、ATP酶、维生素E等，但需强调的是由于肌营养不良，迄今为止尚无特异性治疗，因此药物治疗也只能是对症和支持治疗，并不能从根本上逆转病程，病人可增...
王翀│南京鼓楼医院
2023/04/06 收听(72530)
01:34
肌营养不良是遗传性肌肉变性疾病，很多朋友一谈到遗传病都色变，感觉只能等待。其实肌营养不良分为多种类型，各种类型之间病情轻重程度以及发病年龄有很大不同。如果治疗得当，大部分...
陆春玲│河北医科大学附属以岭医院
2023/01/23 播放（93106）
02:04
肌营养不良为基因缺陷引起，儿童期肌营养不良多为进行性肌营养不良。进行性肌营养不良是由于DMD基因缺失或变异引起抗肌萎缩蛋白缺失，导致肢体萎缩、无力。目前对基因变异引起的肌...
杨光│中国人民解放军总医院
2023/12/29 播放（59926）
"肌营养不良是属于遗传性疾病，多见于小孩这个群体，会出现走路跌倒、奔跑困难，以及出现上楼梯、走路、下蹲越来越困难的情况，可能会有心力衰竭或者心律失常的症状，还有会出现神经系统症...
何立伟│哈尔滨市第一医院
2023/01/23 收听(55062)
