因为肌营养不良是基因病、遗传病，所以大家对基因药物的治疗比较期待。目前杜氏型肌营养不良基因药物研究比较多，也比较深入，有些药物目前也处于了临床试验阶段，但还没有临床上市。研究比较早的是PTC124药物，是治疗基因无义突变引起假肥大型肌营养不良的药物，目前国外已经上市，国内正在进行临床试验当中。
另外，还有外显子跳跃的药物也正在研究当中，有45号外显子跳跃、51号外显子跳跃，还有53号外显子跳跃药物都在研制中。但根据目前报道，虽然上述药物可以延长患者行走距离和行走时间，但不是根治的方法。还有一种迷你dystrophin基因药物的研究，在动物试验身上收到了较好的结果，能把症状较重的DMD变成症状较轻的BMD，所以大家对此药物也比较期待。
总而言之，基因治疗的药物尚需要耐心的等待，目前还不能用于临床，不能用在患者身上。而现在治疗可以应用中医药制剂，适当康复训练以及结合矫形器应用，能达到改善症状、提高生活质量，延长寿命以及行走时间的目的。
