分子靶向治疗目前较新兴的一种治疗方式，主要针对肿瘤治疗，以及免疫系统、自身免疫性疾病、皮肤病的治疗。
以肿瘤治疗为例，分子靶向治疗是针对肿瘤细胞代谢过程中的某些特点进行针对性、特异性的干预，阻止细胞代谢过程的发生，具有精准治疗的特点。将其类比成射箭和靶心的关系，相对于射箭的直接、简单方式，分子靶向治疗的特点是更为复杂。
分子靶向治疗，可针对肿瘤代谢的某个环节进行特定干预，从而起到针对性的治疗目的。但由于肿瘤治疗是多系统、多靶点的发生过程，单一的靶向治疗可能难以对肿瘤进行全面控制。
所以有时分子靶向治疗需要多种药物协同作用，甚至与化疗药物进行协同，才能达到良好的治疗目的和治疗效果。
