假肥大型肌营养不良是以肢体肌肉萎缩、肌肉无力为主要表现的遗传性肌肉变性病，发病与dystrophin基因异常有关。dystrophin翻译成中文叫抗肌萎缩蛋白，抗肌萎缩蛋白是肌细胞膜上的重要骨架蛋白，能避免因过度牵拉运动导致肌细胞破坏。而假肥大型肌营养不良是因为抗肌萎缩蛋白基因异常导致的遗传性肌肉变性病，因为基因异常抗肌萎缩蛋白缺失和减少，肌细胞膜破坏，导致肌肉萎缩、肌肉无力。

另外，本病还分两个亚型，比较重的是DMD，即杜氏型肌营养不良，而比较轻的是BMD，即贝克型肌营养不良。假肥大型肌营养不良是进行性加重慢性病，治疗也是慢性过程，而且随着疾病进展，除了肌肉萎缩、肌无力以外，还会伴随关节挛缩、骨量流失、脊柱变形，以及后期会影响心肌和呼吸肌。所以本病治疗是系统工程，需要医生、家属、患者三个方面密切配合，才能达到最佳疗效。

首先该病没有根治性疗法，大家一定要了解，但西医专家有的应用激素治疗，尤其是DMD用的会多。因为副作用较大，所以大家应注意防范。再就是可以用按照奇经络病理论研制的以参芪强力胶囊、三黄增力散为代表的中药制剂进行治疗，也能改善症状。并结合定向注射、蜡疗、理疗、督脉长蛇灸等特色疗法提高生活质量、延长寿命。另外，还有已经瘫痪的患者，可以配合制定的"序贯四关"瘫痪站立法进行肌肉康复训练，使一部分瘫痪时间比较短的患者可以重新行走。

本病不同时期治疗侧重点也不同，需要及时配合关节挛缩康复治疗，保护心肌药物、改善呼吸功能药物和康复方法。关节挛缩脊柱变形还可以配合矫形器应用。还要注意基因药物目前都处在临床研究阶段，虽然没有上市，但是值得期待。