利尿剂的功效是利尿，通过利尿来治疗高血压和水肿，如充血性心力衰竭、肾脏疾病造成的水肿。不同的利尿剂机制不同，如作用于近曲小管的渗透性利尿药甘露醇，因为不被肾小管重吸收而具有高渗性，通过高渗作用将水带出肾小管，起到脱水利尿的作用。还有一种是作用于肾髓质，髓袢升段的髓袢利尿药，通过抑制氯化钠在远曲小管的重吸收，起到利尿的作用。
作用于肾远曲小管的噻嗪类利尿药通过抑制氯化钠在远曲小管的重吸收，可以起到利尿作用，只是作用较弱而已。作用于肾远曲小管的保钾利尿药，这类药通过抑制钠离子和钾离子、氢离子的交换起到利尿的作用。这些利尿剂的副作用一般是在用药以后出现头痛、眩晕、疲乏、食欲减退、肌肉痉挛，或恶心、呕吐，甚至有便秘、腹泻的情况，长期使用利尿剂有可能出现水和电解质失衡。
