儿童脑干胶质瘤是儿童神经系统肿瘤中非常罕见的一种疾病，发病率较低，病因较为复杂，学术界仍然没有公开定论。很多学者认为儿童脑干胶质瘤是由于复杂基因突变所导致，现在医学界进行了大量研究工作，发现与致病相关的重要基因，但具体何种基因现在仍然是未解之谜，突变的主要原因也仍然是值得探索的医学课题。

部分患者认为本病与饮食、环境污染或辐射有一定相关性，这一猜测仍然没有得到证实，需要广大医务工作者进一步探索。