目前进行性脊肌萎缩症没有办法完全治好。进行性脊肌萎缩症的临床症状，跟SMN基因异常有明确关系，这类患者的发病年龄越早，症状越重，寿命影响也越大。
0型可能刚生下来就有症状，很快就会导致生命终结。不论是1型或者2型，患儿可能没有办法坐或站立，很快会引起生命结束。对于这种遗传性疾病来说，脊肌萎缩症影响到低位脑干，还有脊髓前角的运动神经元，所以发病年龄越早，运动方面的障碍越重。
目前没有比较好的办法，所以治疗起来很困难。但随着医学进步，这些罕见病今后在治疗方面可能会有突破，也希望这类疾病能够被人类攻克。
