2023-10-09 17:22
原发性骨髓纤维化的治疗方法有哪些
原发性骨髓纤维化的治疗目的是减轻患者的症状，目前临床治疗主要是阻止病变进展，改善骨髓的造血功能，纠正贫血、出血及脾肿大的程度和症状。
一、药物治疗
1、治疗贫血：血红蛋白<100g/L时应开始贫血治疗。现今已证实对原发性骨髓纤维化贫血有效的药物有糖皮质激素、雄激素、促红细胞生成素和免疫调节剂，但所有这些药物均有不足之处。雄激素可使1/3～1/2患者的贫血得到改善，糖皮质激素可使1/3严重贫血或血小板减少的患者得到改善。促红细胞生成素治疗原发性骨髓纤维化的观点尚不统一，主要适用于血清促红细胞生成素<100U/L的贫血患者。小剂量沙利度胺联合泼尼松较单用沙利度胺能提高疗效并减少不良反应。
2、治疗脾大：有症状的脾脏肿大患者的首选药物是羟基脲，该药也用于控制有症状的血小板增多和白细胞增多。
3、治疗器质性症状：芦可替尼可显著改善原发性骨髓纤维化的器质性症状。
二、手术治疗
脾切除术的指征包括有症状的门脉高压(如静脉曲张出血、腹水)，药物难治的显著脾肿大伴有疼痛或合并严重恶病质以及依赖输血的贫血。但患者需体能状况良好且无弥散性血管内凝血的临床或实验室证据。此外，严重的血小板减少是即将发生白血病转化的标志，切脾对此类患者的预后不会有良好的影响。
三、其他治疗
异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈原发性骨髓纤维化的治疗方法，但有相当高的治疗相关死亡率和罹病率。常规强度预处理的异基因造血干细胞移植患者的1年治疗相关死亡率约30％，总体生存率为50％。减低强度预处理者，5年中位生存率约为45％，与治疗相关和复发相关死亡率相近。
