对于大多数病程平稳，以顽固性血细胞减少为主要表现，而基本上没有恶性表征的患者，特别是对于低危和高龄骨髓增生异常综合征患者，治疗目标应主要是提高血细胞数量和保持较好的生活质量，支持治疗应是这些患者的主要甚至唯一治疗手段。对于有明确白血病基本表征的患者，可考虑采用与急性髓系白血病基本相同的治疗选择，目标是杀灭恶性克隆，恢复正常造血功能。
一、一般治疗
1、对于无临床症状、不需输血、血红蛋白＞100g/L、中性粒细胞＞1×10^9/L、PLT＞75×10^9/L的患者，可随诊观察，并进行生活质量评估。
2、输血治疗现今尚无确定是否需要红细胞输注的血红蛋白界限值，主要根据贫血相关症状的临床判断。一般来说，当血红蛋白＜80g/L时应考虑红细胞输注，当反复出现非溶血性发热性输血反应后应输少白细胞的红细胞。慢性血小板减少患者只需观察而不必进行预防性血小板输注，血小板计数＜10×10^9/L为预防性血小板输注的指征，当有发热、感染时应提高到20×10^9/L。对于血小板无效输注或显著血小板减少的患者，可考虑加用氨甲苯酸或其他抗纤溶药物。如果患者考虑进行造血干细胞移植(SCT)，所输血制品应在输注前进行照射。
3、感染的处理中性粒细胞减少的MDS患者，尚无证据支持应常规给予预防性抗细菌或真菌药物，严重中性粒细胞减少患者可以考虑预防性小剂量G-CSF治疗以维持中性粒细胞计数＞1×10^9/L，有明确感染灶时采用静脉抗生素治疗。
二、药物治疗
1、刺激造血：可用司坦唑醉、集落刺激因子(GM-CSF，G-CSF)，白细胞介素-3(IL-3)等。
2、诱导分化：可选用顺式或全反式维A酸、α-干扰素、三尖杉酯碱或高三尖杉酯碱、骨化三醇等。
3、化疗：
（1）单药化疗：可用小剂量阿糖胞苷(Ara-c)、蒽环类药(阿柔比星、伊达比星),依托泊苷(VP16)等。
（2）联合化疗：采用DA(柔红霉素＋阿糖胞苷)，DAT(DA十6-TG)及HA(高三尖杉酯碱＋阿糖胞苷)，HOAP(高三尖杉酯碱，长春新碱，阿糖胞苷，泼尼松)，DOAP及DHA或MA(米托蒽醒＋阿糖胞苷)等。
三、手术治疗
本病一般无手术治疗。
四、其他治疗
1、异体造血干细胞移植(Allo-HSCT)：是目前唯一可能治愈MDS的手段。供体的选择仍以人类淋巴细胞抗原匹配的同胞供体为主，其他依次为人类淋巴细胞抗原匹配的无关供体，人类淋巴细胞抗原部分匹配的家庭成员供体。
2、自体造血干细胞移植(Auto-SCT)：Auto-SCT治疗骨髓增生异常综合征仍处于探索阶段，无合适供体或不适于做Allo-HSCT的高危MDS患者，Auto-SCT可以选择作为强烈化疗获缓解后的强化治疗手段。