多囊肾是一种先天性的遗传性疾病，多囊肾的患者往往会合并有肾功能衰竭，甚至进展到尿毒症，因此预后相对比较差。关于多囊肾治疗的新药：
第一、最常见的药是血管加压素V2受体拮抗剂，也就是临床上常用的托伐普坦，托伐普坦经大样本的随机对照研究证实，可以延缓肾脏体积增大和肾小球滤过率的下降，已先后在日本、加拿大、欧盟、韩国和瑞士等国家批准临床使用，而且疗效也是相对比较确定的。对于托伐普坦的适应症，一般建议50岁以下成年常染色体显性遗传的多囊肾患者，肾小球滤过率大于45ml/min的患者是可以使用的。
第二、常用的药物是生长抑素类似物，但是生长抑素类似物研究的患者较少，随访时间比较短，疗效不是很肯定。
第三、他汀类如普伐他汀，在儿童多囊肾病患者中曾经开展过一项随机对照研究，证明可减慢肾脏体积增大和肾功能的丢失。
