骨髓增生异常综合征起源于造血干细胞，是以血细胞病态变化，以及高风险向急性髓系白血病转化为特征的一种高度抑制性髓系肿瘤性疾病。这种病约80%以上的发病人年龄＞60岁，并且骨髓增生异常综合征分十几个亚型，所以其唯一根治方法是异基因造血干细胞移植，因为根据修订的国际预后积分系统分为极低危、低危、中危、高危、极高危，对于分组中的相对高危，可以选择进行异基因造血干细胞移植。但是能进行异基因造血干细胞移植的病人一般年龄＜60岁，并且没有其它严重并发症，并且其还伴有骨髓原始细胞增多和不良的染色体预后。

80%以上的MDS患者在60岁以上发病，而做异基因造血干细胞移植的病人只能选择在60岁以下，这样只有较小一部分患者能进行异基因造血干细胞移植，从而得到根治。对于相对低危的伴有输血依赖，并且经过去甲基化药物治疗以后没有好转的患者，进行铁负荷降低之后，也可以进行异基因造血干细胞移植。