再生障碍性贫血是一种自身免疫性疾病，是由于机体内的造血干细胞被自身的免疫攻击破坏了，让它不能够源源不断地生产造血细胞，因此导致骨髓内一片荒凉。既然已经明确了再障是和免疫攻击有关系，因此再障的治疗基本上就是通过免疫抑制剂释放造血干细胞，或者通过造血干细胞移植重建造血系统，这两种方式都是疗效明确的，对再障有肯定疗效的。
一般来讲，对于年轻人，更主张在免疫抑制剂效果不好的时候尽早进入移植程序。现在的单倍型移植技术已经非常成熟了，国内的移植有做到50岁的，或者年龄更大或者是比50岁还小，但是移植的条件不成熟的还是主张用免疫抑制剂治疗。免疫抑制剂最经典的是用环孢素A，环孢素A的疗效只有50%左右，起效比较慢，可以根据情况加用抗胸腺球蛋白的，两药联用的疗效能够达到70%，甚至更好。
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