巨幼细胞性贫血是由于缺乏造血原料叶酸或维生素B12，而导致的一种营养性贫血。治疗方面主要以补充两种造血原料为主，可以口服叶酸，对于维生素B12吸收不佳者，可以通过肌注方式进行维生素B12补充。另外，如果患者存在引起叶酸或维生素B12吸收障碍的基础疾病，建议同时治疗，如萎缩性胃炎、慢性胰腺炎、克罗恩病。对于有胃全切手术史或恶性贫血的患者而言，需终身通过肌注方式补充维生素B12。部分巨幼细胞性贫血患者，因服用甲氨蝶蛉类抗代谢药物，出现叶酸代谢受影响，建议此类患者常规补充叶酸、维生素B12以预防巨幼细胞性贫血的发生。

因为巨幼细胞性贫血是一种营养性贫血，即患者体内缺乏叶酸或维生素B12，而影响骨髓造血细胞合成而导致贫血。所以适量补充叶酸和维生素B12后，可以得到纠正。一般情况下，补充叶酸、维生素与B12后1-2月内，血红蛋白可恢复至正常水平，中性粒细胞和血小板恢复则更快，一般约一周即可恢复至正常水平。巨细胞性贫血除了引起血细胞减少外，也可造成神经炎，但在补充B12后神经炎症状改善缓慢，可数月、数年不恢复。