骨髓移植严格意义上属于器官移植的一种，是通过将正常供者骨髓输入患者外周血中，从而建立正常的造血和免疫功能。骨髓移植主要用于治疗恶性血液病，如急性白血病，包括急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等骨髓肿瘤性疾病。还可用于治疗部分骨髓衰竭性疾病，如重型再生障碍性贫血、遗传性地中海性贫血。
骨髓移植可分为两种，一种是自体骨髓移植，一种是异基因骨髓移植。自体骨髓移植是相较简单和安全的治疗方法，如急性白血病患者将完全缓解后的骨髓采集、冻存后，对患者进行超大剂量的放疗或化疗，再输入采集完的自体骨髓，使其逐渐恢复正常的造血和免疫功能，通常需在无菌的层流病房进行治疗。而对于异基因骨髓移植，需要HLA(人类白细胞抗原)配型相合的供者才能进行。供者包括有亲情关系的兄弟、姐妹，还有无关供者，主要是在中华骨髓库里寻找配型。而兄弟姐妹中骨髓相合的几率大概是1/4，无关供者找到相合骨髓的几率更小。