髓母细胞瘤是常见于儿童的一种颅内恶性肿瘤，主要发生在小脑，尤其是小脑眼部位置。这类肿瘤主要来源于小脑神经元的原始细胞、颗粒细胞或者多能的组织细胞，其与胎儿在发育过程中，部分神经细胞没有充分发育为正常神经元和相关细胞有关。髓母细胞瘤可以认为是胚胎发育过程中，残留细胞形成的肿瘤，可以理解为胎带肿瘤。在胎儿时期小脑局部的神经细胞，未发生终末分化形成正常的神经细胞，暂时以原始细胞状态存留，在孩子出生之后某个时间内，由于内因、外因的作用，此原始细胞有异常增殖，发生不可控性增殖，从而形成髓母细胞瘤。
以往认为髓母细胞瘤是一种高度恶性肿瘤，预后较差，随着手术、放疗、化疗等综合治疗显著提升，大概3/4的髓母细胞瘤患儿可以得到较好控制，且存活到成人状态。髓母细胞瘤在诊断明确之后，应该接受正规、规范化的综合治疗。
