矮小症治疗持续时间取决于病因、矮小程度和对身高增长的预期值，目前无统一治疗周期，可通过生长激素、促生长激素释放激素、类胰岛素、性激素等药物治疗，或根据发病原因的不同进行相应的手术治疗和原发病治疗改善，同时需要针对患儿进行相应的心理疏导。
一、一般治疗
应积极治疗原发病，在外界不良因素消除或原发疾病治疗后即可恢复正常。
1、甲状腺功能减退症引起的矮小症应尽可能在新生儿早期作出诊断，并立即进行甲状腺激素替代治疗，持续终生。
2、肾上腺皮质功能减退者，可以选用氢化可的松进行治疗。
3、营养不良、慢性肾脏疾病、先天性心脏病、慢性哮喘等慢性疾病引起的矮小症，可以针对原发病进行治疗。
二、药物治疗
部分患者可通过药物治疗增加身高，甚至达到与普通人相似的高度。如人生长激素、生长激素释放素、胰岛素样生长因子等。
1、生长激素：基因重组人生长激素替代治疗适用于生长激素缺乏、宫内生长迟缓、特发性矮小、先天性软骨发育不良患者，以及家族性矮小积极要求治疗者。治疗应持续至骨骺愈合为止。治疗时年龄越小，效果越好，以第一年效果最好，身高年增长可达到10cm以上，以后生长速度逐渐下降。治疗过程中有时可出现甲状腺素缺乏，故须监测甲状腺水平和功能，必要用左甲状腺素治疗。
2、促生长激素释放激素：目前已知很多生长激素缺乏属下丘脑性，故应用促生长激素释放激素可奏效，对生长激素神经分泌功能失调(GHND)有较好疗效，但对垂体性生长激素缺乏者无效。
3、胰岛素增长因子-1：用于生长激素不敏感或抵抗综合征患者。
4、性激素治疗：用于矮小症同时伴有性腺轴功能障碍的生长激素缺乏症患儿，且骨龄达12岁者。男性用长效庚酸睾酮，女性用炔雌醇或妊马雌醇，同时需监测骨龄。
三、手术治疗
医生会根据患儿的情况，采取不同的外科治疗措施，如畸形矫正术主要治疗腭裂、足部畸形或腿骨弯曲；鼻蝶显微手术、经额开颅手术，脑部置入分流器减轻颅内压力；扁桃体切除术改善呼吸状况等。
四、心理治疗
矮小症可使患儿产生孤独感、沮丧、压抑感，应及时进行心理疏导，解除患儿的不良情绪，增强患儿战胜疾病的自信心。