自50年代提出联合化疗和分阶段治疗策略以后，儿童急性淋巴细胞白血病的治疗规范化得到了显著改善，近年来患者5年无事件生存率可以达到80%以上。分阶段治疗的策略包括诱导缓解、巩固强化、维持以及庇护所治疗等，不同协作组对于白血病治疗药物的选择、剂量、时间都略有不同，部分方案甚至引入了新型治疗药物，如使用靶向药物针对特殊类型基因突变的患者进行治疗等，均获得了显著的疗效。
造血干细胞移植用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病时要慎重，因为随着强化疗的引入和靶向药物的精准使用，患者不一定需要进行移植。通常不主张高危或中危患者进行移植，对于高危或复发的患者还应掌握相应的适应症，因此现在选择移植时需要特别慎重。
