再生障碍性贫血是一组以骨髓有核细胞增生减低，和外周两系或三系血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病。大概50%-75%病因不明，这部分病例称为原发性再生障碍性贫血。

继发性再生障碍性贫血病因主要包括造血系统肿瘤，比如白血病、骨髓纤维化、严重营养性贫血、急性造血功能停滞。其它因素比如药物或放射性损伤，病毒感染都可导致再生障碍性贫血。

引起再障的常见药物、化学物质包括抗微生物药，比如氯霉素、磺胺药、四环素、链霉素、异烟肼等。解热镇痛药也可引起再生障碍贫血，比如保泰松、吲哚美辛、阿司匹林、安乃近等，其它抗惊厥药，比如卡马西平、苯妥英钠、三甲双酮等都可以引起再障贫血。另外，抗甲状腺药比如甲巯咪唑、卡比马唑、甲硫氧嘧啶等也可引起再障贫血。化学物质比如苯及其衍生物，有机磷农药、润滑油、染发剂等，也可以引起再生障碍性贫血。物理因素也可引起再生障碍性贫血，如X线、伽马射线等。生物因素包括各型肝炎病毒，均可能引起骨髓造血停滞，比如EB病毒、巨细胞病毒、微小病毒B19、流感病毒等都可引起再障。