目前一大类肿瘤都被认为是由基因改变而形成的恶性疾病，针对体内基因改变，也把它称为是驱动基因，针对这类基因治疗涉及的药物，就叫做分子靶向治疗的药物，涉及的治疗方式，就叫做分子靶向治疗。

分子靶向治疗目前最常见的是以肺癌、肺腺癌为主，对于晚期肺腺癌，常规要进行驱动基因检测，包括EGFR、ALK、ROS1、BRAF等基因在内的项目检测。

如果针对EGFR的基因突变，可以酌情考虑给予相应的EGFR-TKI的药物，比如一代的吉非替尼片、厄洛替尼、埃克替尼，二代的阿尔法替尼片、达可替尼​片，或者三代的奥希替尼片、甲磺酸阿美替尼片等，在临床上都会获得比较显著的疗效。

针对ALK的基因，比如相应的克唑替尼、色瑞替尼、盐酸阿来替尼胶囊、劳拉替尼胶囊，也会获得比较显著的疗效。除此以外，还有其他与肺癌相关的驱动基因改变，但发生率相对比较低。

还有与肠癌有关的分子靶向药，比如西妥昔单抗，比如抗血管的靶向药贝伐珠单抗。还有与乳腺癌治疗相关的，针对Her-2基因改变应用的注射用曲妥珠单抗(赫赛汀)。还有与黑色素瘤治疗相关的药物，目前都已经问世。

针对这类驱动基因改变的药物，首选分子靶向治疗，其特异性更高、副作用更小，更能在临床上获得比较满意的疗效。