造血干细胞移植是在病人接受大剂量的放疗、化疗或免疫抑制治疗以后，将正常的各种来源的造血干细胞输入到患者的体内，重建造血和免疫功能一个过程，叫造血干细胞移植。以往造血干细胞主要来源于骨髓，所以通常叫骨髓移植。但是造血干细胞的来源可以是骨髓，也可以是外周血造血干细胞，也可以是脐带血的造血干细胞，所以现在造血干细胞移植包括骨髓移植、外周造血干细胞移植和脐带血造血干细胞移植。再障患者骨髓中血细胞减少，造血干细胞数量和质量均有异常，缺乏血细胞。

正常人骨髓中有造血干细胞以及由造血干细胞产生的血细胞，造血干细胞移植第一步是寻找造血干细胞的供者，若配型成功以后，经过检查符合捐献要求，才能采集造血干细胞。因为外周血造血干细胞的采集相对简单易操作，所以现在很多供者都选择捐献外周血造血干细胞，在采集外周血造血干细胞之前，先给供者注射粒细胞刺激因子，一般可以从静脉输入也可以从皮下注入，目的是动员骨髓里的造血干细胞到外周血里边，然后在外周血里面采集造血干细胞。

第二步是对再障患者进行预处理，也就是在造血干细胞移植之前，给予患者较大剂量的放疗或者是化疗，以及较大的免疫抑制药物，目的是清空骨髓，腾出造血干细胞生活工作的场所。相当于一个鸟巢，以利于供者造血干细胞的归巢，同时也清除患者的免疫功能，促进造血干细胞的正常植入。接下来是将供者的造血干细胞通过大的一些静脉血管输入到供者体内，包括颈内静脉、上腔静脉和总静脉等。我们这里选择的是颈内静脉的输入，之后供者的造血干细胞会在患者体内生成新的血细胞。

在造血功能恢复的时候还同时有免疫功能的重建，患者体内的造血干细胞会被供者替代，这个过程中出现各种并发症，包括植入的失败及排斥反应和各种感染、疾病复发等等，尤其是在移植后的3-6个月。患者需要接受移植医生的密切观察和随访，其中最大的并发症是排异反应，患者自身免疫细胞排斥供者的造血干细胞。因此为了防止排异反应，再障病人非常强调移植后继续免疫抑制治疗，一般要求足量的环孢霉素治疗9-12个月，以后逐渐的减量，没有严重并发症的话总疗程达1.5-2年。

造血干细胞移植是重型再障治疗的重要手段，一般适用于50岁以下、没有严重的活动性感染、没有活动性的出血、又能够有合适的供者的一些病人。造血干细胞移植治疗再障的治愈率达到80%-90%，其中有几种造血干细胞移植的方式：包括同胞兄弟姊妹之间配型相合的，叫同胞相合供者的移植；还有一种是没有同胞相合的移植，在造血干细胞库叫骨髓库里面配型成功，叫非血缘的相合的造血干细胞移植；如果没有这两种相合的造血干细胞移植的情况下，还可以选择一种亲源的，包括兄弟姐妹之间或者父子之间的单配体的移植，也称作半相合的造血干细胞移植。现在这是一种新的治疗办法，已经常规的用于一些难治的免疫抑制治疗无效的重型再障病人，治愈率也超过80%；另外也有一种脐带血的造血干细胞移植，用于再障的治疗，但是这种治疗的方法目前技术不是非常成熟，成功率相对较低，仍在一种研究的阶段。