环磷酰胺对于肾病综合征的作用，主要包括抑制免疫、抗纤维化和降低尿蛋白。肾病综合征的临床特点是大量蛋白尿，一般24小时尿蛋白定量>3.5g，另外是低蛋白血症，血白蛋白的水平<30g/L，然后是水肿和高脂血症。治疗肾病综合征，通常都会选择激素或者激素加上免疫抑制剂，如果病人是微小病变，则选择先用激素进行治疗，如果激素效果较差，则可以加上免疫抑制剂。
激素效果较差包括激素依赖和激素耐药两种情况，激素依赖是指激素的检测过程中或者停药以后出现再次的复发，所以这时会加上免疫抑制剂。最常用的免疫抑制剂是环磷酰胺，可以全方位治疗肾病综合征，也可以治疗FSGS(局灶节段性肾小球硬化)或者膜性肾病，但是会出现出血性膀胱炎、刺激消化系统等副作用。
