目前多数人认为肿瘤是一类由基因驱动而形成的恶性疾病，驱动基因主要是体内的主要癌基因或者抑癌基因发生了突变，或者发生融合形式的改变，或者是发生了扩增以及过表达。这些情况都会导致蛋白水平的异常和下游通路的异常激活，从而导致肿瘤的快速生长增殖。

这样的恶性生物学行为，针对基因的改变进行的药物治疗，就称为靶向治疗，阻断的主要是基因所在的通路的异常激活。通过这样的阻断之后，可以达到肿瘤立竿见影的疗效。靶向药实际上针对不同的肿瘤，涉及到的基因靶点也不同，因此靶向药也是不同的，包括给药的方式，口服和针剂都是不一样的。

最常见的，也是目前最成熟的靶向药，主要是针对肺癌。对肺癌常见的基因包括EGFR基因和ALK基因。针对这两种最常见的基因给药方式，主要是通过口服给药，包括一代、二代、三代的相应的EGFR-TKI，或者是ALK-TKI，它们也都相对研制得比较成熟。

这些药物的作用机制，主要是截断这个通路，所以当肿瘤治疗起效的时候要继续持续地用靶向药，而不要停药，除非出现了难以耐受的副作用。

这个时候要考虑换用其他相应的药物去替代这样的治疗，主要的目的是要使肿瘤所在的异常激活的通路持续地受到抑制的状态。这样肿瘤才能发挥持久的缓解状态，因此靶向药应正常连续地应用。