目前多数的癌症都是由驱动基因改变而形成的一类特殊的疾病，实际上针对驱动基因的改变而应用的药物，也叫做靶向治疗药物。靶向治疗药物针对不同器官特性的肿瘤以及不同的靶点，涉及的给药方式也有所不同，药物的选择也有极大的差别。

靶向药物的功效主要是在抗肿瘤治疗上，通常比传统的化疗有效率要更高，而且副作用更小，病人耐受情况更好。多数用靶向药治疗的病人，生存期、生活质量都会有明显改善。

比如针对肺腺癌，晚期肺腺癌如果合并有EGFR、ALK驱动基因改变，可以用相应的靶向药物治疗。比如应用针对EGFR的靶向药物吉非替尼、厄洛替尼、阿法替尼、达克替尼或者奥希替尼，在用药的过程中，可能使病人的生存期会有所延长，达到四年、五年甚至更长的时间。

对于乳腺癌的病人，相应的靶向药主要是针对HER2基因过度表达或者扩增来应用，针对此种药物，可以与化疗联合，也使乳腺癌的病人生存期进一步地有所延长。除此以外，针对肠癌或者黑色素瘤等，在应用的时候也有相应不同的靶向药，主要就是使肿瘤有所缓解，使病人能够耐受。