靶向药对肿瘤细胞的作用具有针对性，其作用包括多个方面，如杀伤肿瘤细胞、影响肿瘤细胞的生长和增殖、抑制肿瘤细胞新生血管的生成等：
1、杀伤肿瘤细胞：靶向药可以特异性地选择针对肿瘤细胞体内、体表特异性的靶点，识别这些靶点后，可以针对肿瘤细胞进行杀伤；
2、影响肿瘤细胞的生长、增殖：使肿瘤细胞生长、增殖不能进行，而发生凋亡、坏死；
3、抑制肿瘤细胞新生血管的生成：使肿瘤细胞没有营养提供和血液的供应而发生坏死。
但临床上并非所有的患者都适合使用靶向药治疗，部分患者需要在使用靶向药前做基因监测，只有基因监测阳性结果人群才能选择靶向药治疗。没有基因突变的患者也可以选择抗血管生成的靶向药治疗，无论是哪种靶向药，都需要在医生的指导下使用。
