儿童矮小症的治疗方法，需要先寻找到矮小症的原因，针对原因进行治疗，比如垂体有肿瘤需做手术把肿瘤切除，甲状腺功能低下需补充甲状腺素，遗传代谢病则需纠正遗传代谢造成的紊乱。如果没有以上原发因素，仅为生长激素缺乏引起的矮小症，治疗方法主要为应用生长激素。生长激素的应用需在正规医院，经过正规儿科、内分泌科医生的充分评估后，再决定是否应用生长激素。生长激素属于药物，可引起某些不良反应，如造成糖耐量异常，促进糖尿病发生。
部分疾病和肿瘤不能应用生长激素，需进行充分评估才能决定，且必须是生长激素缺乏引起的矮小症。大部分孩子可能仅为饮食和营养因素导致，此时需先纠正不良的饮食习惯，达到均衡饮食，补足营养素，如维生素D、维生素A等。如果营养达标后仍处在矮小的标准内，再考虑用生长激素进行治疗。
