肌营养不良症是一种遗传性疾病，是由于肌肉基因的突变导致肌纤维、肌细胞不能维持正常的生理功能，逐渐坏变、死亡、丢失导致肌肉无力、萎缩。肌营养不良症是一种遗传性疾病，针对这种遗传性疾病目前人类的治疗方法非常有限，很多肌营养不良没有特效药物，但并不代表没有药物治疗，如现在最常见的杜氏肌营养不良，即Dystrophin肌营养不良，进行性肌营养不良，是最常见的肌营养不良。在刚刚发病的早期，在2-3岁时，可以给患者尽早开始激素治疗。激素可以有效减少患者出现呼吸肌无力的时间，可以推迟患者瘫痪在床上的时间。除此之外还有药物如大剂量艾地苯醌可能对患者有潜在的治疗作用。目前人类对该类病人还在发展基因治疗手段，如51号外显子缺失表现为进行性肌营养不良，有一种药物叫51号外显子跳跃可以跳过51号外显子，能够表达出相对正常的蛋白，在很多患儿中取得了相当不错的效果。该类药物正在源源不断的被开发出来，将来针对该类病会有越来越多的办法。其他类肌营养不良也面临着同样的情况，相应的特效药物或可能有效的药物都在不停的探索和开发当中。