根据肿瘤发生突变这些关键分子的变化，设计了很多肿瘤药物。有一些驱动基因突变的肿瘤，针对这个基因有一些小分子抑制物。如肺癌的EGFR突变，也就是表皮生长因子受体突变，有一代、二代和三代的酪氨酸激酶抑制剂，一代的有吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼，二代的有阿法替尼、达克替尼，三代的有奥希替尼等一系列靶向药物。淋巴瘤中，弥漫大B细胞淋巴瘤细胞表面有CD20表达，有叫做CD20的单克隆抗体。还有慢性粒细胞白血病有一个融合基因，叫BCR/ABL融合基因，也有系列的靶向药物，如伊马替尼、达沙替尼，在慢性粒细胞白血病治疗中也取得了很好的效果。还有就是针对肿瘤多个信号通路起作用的多靶点药物，有很多肿瘤正在应用，取得了好的治疗效果。
