幼年型粒单细胞白血病的基因型主要包括5种，患者的基因型不同，治疗也不相同，预后也不完全一致。如CBL突变导致的幼年型粒单细胞白血病可以自愈，因此可以等待，但绝大部分患者必须进行移植治疗，否则中位生存时间仅10-12个月，10年生存率也只有6%。
近年来病理生理学有很大的进步，对该病机制的了解也越来越多，但治疗的选择仍非常有限。目前造血干细胞移植仍然是唯一被证实有效的治疗手段，但患者的10年生存率相对偏低，只有39%。目前靶向治疗是探索的重要方向，但其目的并非治愈疾病，而是减少移植前的肿瘤负担，从而降低移植后的复发率。此外，不同基因类型的患者进行造血干细胞移植的时机也不同，如NF1、PTPN11或KRAS突变的患者通常建议尽快移植，而CBL种系突变的患者可以等待、观望，根据疾病变化决定是否需要移植。
