地中海贫血为遗传缺陷所致的一类贫血，目前无药可治。临床中若出现严重贫血，可采取输血治疗，病情较轻的患者可终生无症状，病情较重的患者一般在胎儿时期就胎死宫内或较早夭亡，目前移植异体基因造血干细胞为稳定治疗的唯一方法。