尼拉帕利的功效主要是延缓复发、减少耐药、延长卵巢癌患者无进展生存时间,从而提高患者生存质量。靶向药尼拉帕利主要用于维持治疗新诊断的晚期卵巢癌患者,以及铂敏感复发的晚期卵巢癌患者,无论BRCA是否突变,都可以使用尼拉帕利靶向药维持治疗,力求最大程度推迟肿瘤复发。
与其他同类靶向药物一样,尼拉帕利的副作用中常见的三级或更高级别的不良事件,包括贫血、血小板减少和中性粒细胞减少,但是基于体重和血小板计数的个体化给药方案可降低其副作用的发生率。中国晚期卵巢癌一线维持治疗的三期临床研究PRIME研究证实,在前瞻性基于个体化给药方案的尼拉帕利靶向药物维持治疗中,仅有不到7%的患者因为副作用而停止治疗,这一比例是所有靶向药PARP抑制剂用于卵巢癌一线维持治疗的三期临床研究当中最低,并且降低了血液学副作用的发生率。