环磷酰胺是一种广谱的抗肿瘤药物，也是一种免疫抑制剂，不论是白血病，还是实体性质的肿瘤都可以起到治疗作用。环磷酰胺作为一种抗肿瘤药，对恶性的淋巴肿瘤、多发性的骨肿瘤、恶性乳腺肿瘤、恶性的小细胞肺部肿瘤、急性的白血病和慢性的淋巴细胞性白血病等可单独治疗，也可与其它的抗肿瘤药物联合应用。
作为一种免疫抑制剂药物，多用于各种自身免疫类的疾病，对特发性的血小板减少性紫癜、特别严重的类风湿性疾病、儿童期的肾病综合征、溃疡性的结肠炎、多发性的肉芽肿等，也用于器官移植术后的抗排斥反应，外用的环磷酰胺滴眼液还可以用于角膜移植术后发生的角膜溃疡。