对于小脑扁桃体下疝畸形的治疗，目前还存在很多争议。何时手术、行何种手术，术后能否改善患者预后等问题尚没有定论。目前临床上一般会结合病人的自然史及症状严重程度，给予不同的治疗方案。多数神经外科医师不主张对无症状的患者行预防性手术治疗，仅有轻度症状的患者，结合实际情况可暂时保守观察，不必立即手术。
一、药物治疗
小脑扁桃体下疝畸形一般无药物治疗。
二、手术治疗
1、手术适应证：无症状性小脑扁桃体下疝畸形不需治疗，但应密切随访。对症状期患者，尤其是儿童和青壮年，应采取较为积极的外科治疗态度。凡患者出现梗阻性脑积水、颅压增高，以及有明显神经症状，如因脑干受压出现喉鸣、呼吸暂停、发绀发作、角弓反张Homer综合征、吞咽反射消失以及小脑功能障碍等，均应行手术治疗。另外，对无症状期小脑扁桃体下疝畸形经MRI检查提示存在脊髓空洞症的患者，也应积极进行手术干预，以阻止脊髓空洞症的进一步发展。
2、手术方式：其具体术式尚不统一，应根据不同病因采取不同术式，如何彻底解除枕大孔区压迫因素，恢复脑脊液循环通畅是衡量减压是否彻底的唯一指标。常见手术方式有颅后窝扩大重建术、枕大池重建术等。后颅窝及上颈髓减压术是目前治疗有症状的小脑扁桃体下疝畸形的主要手段，多数研究不推荐行下疝的小脑扁桃体切除手术，这样有可能增加脑干损伤及手术后遗症等。亦有人主张行后颅窝减压术时仅切开硬脑膜外层即可。具体枕骨切除范围、是否打开硬膜及行硬膜的扩大修补、是否切除小脑扁桃体，以及对伴存的脊髓空洞症的处理等问题尚有争议。