先天性贫血有可能根治，但是大部分患者无法根治。先天性贫血也就是先天性再生障碍性贫血，也称为范可尼贫血，这是一种常染色体隐性遗传病，多数患者于5-10岁发病，男性多于女性，患者从小就会出现智力障碍，体格发育缓慢，并且随着年龄增长而出现发育停滞的现象。
在外周血检查中，可以发现全血细胞减少的情况，同时还容易发生多发性先天性畸形，如皮肤色素沉着，肾脏、脾脏萎缩等等。对于先天性贫血，目前最主要的方法就是服用雄激素治疗，有时候应用糖皮质激素也有一定的效果。
近年来有应用造血干细胞移植治疗先天性贫血的方法，部分患者有可能根治，但是成功率并不高，部分人由于其他的并发症而导致死亡。