阿法骨化醇通过提高体内血循环中1,25-二羟基维生素D3水平，从而增加钙、膦酸盐的肠道吸收，促进骨矿化，降低血浆甲状旁腺激素水平，同时减少骨钙消溶，最终缓解骨和肌肉疼痛，以及改善因绝经、衰老和内分泌变化引起肠道钙吸收障碍所导致的骨质疏松。
因此，阿法骨化醇主要用于治疗骨质疏松症、肾性骨病，包括肾病性佝偻病，可用于甲状旁腺机能亢进伴有骨病者，甲状旁腺机能减退、营养和吸收障碍引起的佝偻病和骨软化症，还可用于假性缺钙的佝偻病和骨软化症等。在用药期间应监测血清中的钙、磷水平，尤其是对肾功能不全的患者，一旦出现高血钙症应立即终止钙的补充。