靶向药物主要是指这种药物或其载体能够瞄准特定的病变部位，使其药物和载体赋予靶向的能力。在特定目标部位释放有效的药物成分或蓄积有效的成分，使其在局部能够形成较高的药物浓度，从而提高药物疗效的同时抑制毒副作用，而减少对正常组织细胞的损伤或伤害，发挥其有效的抗癌、抗肿瘤的作用。
靶向药物是通过组织器官水平、细胞水平、亚细胞水平等不同层次而发挥作用，因此在临床中应用比较广泛，例如乳腺癌、胃癌、结直肠癌等，都可以根据其相关的基因检测，而明确是否能够应用靶向药物治疗，使患者提高治愈率和生存质量。