阿米夫定原来是作为一种核苷类的反转录酶抑制剂用来治疗艾滋病，通常与齐多夫定，或者是非核苷类的反转录酶抑制剂等联合应用治疗艾滋病，效果是明确的。
后来发现它对乙肝病毒也有较强的抑制作用，所以被用来治疗伴有丙氨酸氨基转移酶升高和病毒活动复制的慢性乙型肝炎病人，也显示出了不错的效果。
但是阿米夫定本身也有一定的副作用，常见的是头痛、恶心，身体不适、全身乏力、腹痛、腹泻等，但一般症状都比较轻微，可以自行缓解，严重的不良反应较少，相对比较安全。