原发性的血小板增多症是一组相对慢性的骨髓增殖性疾病的一种，也称为出血性、真性或特发性血小板增多症。与其他骨髓增殖性疾病相似，此病为多能造血干细胞克隆疾病。特征为骨髓中巨核细胞异常增生、血小板计数显著升高，主要临床表现为出血和血栓形成的倾向。治疗对于没有症状的原发性血小板增多症，是否采用降低血小板计数的治疗，现在仍有争论。急性有危险的出血或血栓患者，可用血细胞分离仪单采血小板，羟基脲、非烷化剂骨髓抑制剂，对本病有很好的疗效。但是羟基脲的骨髓抑制作用比较轻，可以通过调整用药量，避免严重的骨髓抑制，一般患者有轻度的胃肠道反应。氯咪喹酮对降低血小板计数非常有效，现在已经是一线治疗药物之一，能通过抑制骨髓巨核细胞成熟而降低血小板。重组α干扰素是治疗本病的有效药物，可以抑制异常巨核细胞克隆的分化，降低巨核细胞的大小和倍增。阿司匹林为有效的辅助治疗药物，对于脑血管缺血症状特别有效。