白头翁散的组成主要是白头翁、黄连作为君药，加上茜草根、地榆及炙甘草等中药成分，主要都是清热类中药，具有清热解毒、止血痢的功效。
白头翁在此方中主要起到清热解毒、凉血止痢的功效。黄连具有清热泻火、燥湿解毒的功效，二者均为治血痢的要药。茜草根与地榆具有养血止血、活血化瘀的功效。炙甘草可以起到调和诸药的作用，降低各药的毒性。
所以白头翁散主要的作用是解毒止痢，用于各种出血性痢疾及脱肛下垂等脓血症者。