环磷酰胺是临床上非常常用的一种化疗药物，主要用于治疗恶性淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、乳腺癌、睾丸肿瘤、卵巢癌、肺癌、头颈部鳞癌、鼻咽癌、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤，以及骨肉瘤等癌症。
通常情况下，如果癌症病人身体状态允许，环磷酰胺需要与其它的化疗药物，比如阿霉素、表阿霉素、长春新碱等组成一个联合的化疗方案，共同杀死癌细胞。