分子靶向治疗是指在细胞分子水平上，针对特异性的致癌分子位点进行治疗，干预肿瘤的生长、发展及扩散的过程。分子靶向治疗其实是生物治疗，是恶性肿瘤的第四大治疗手段，主要从细胞分子水平上针对明确的致癌靶点，该点可以是癌细胞内的蛋白质分子或者基因片段，来设计相应的靶向药物，药物在体内会特异结合致癌原位点发生抗肿瘤作用。
特异性使肿瘤细胞发生凋亡，同时不影响体内正常组织的细胞生长，实现对肿瘤组织的精准治疗。与传统的化疗药物相比，特异性靶向抗肿瘤具有特异性强，对正常组织损伤小、副作用少、疗效明确的优点。随着肿瘤治疗越来越强，个体化和低副作用，癌症治疗将进入精准医疗时代。目前常用的分子靶向药物有EGFR抗体(即表皮生长因子受体抗体)，西妥昔单抗，VEGFR抗体(即血管内皮细胞生长因子受体抗体)，贝伐单抗，抗HER2抗体(即抗人表皮生长因子受体-2抗体)，赫赛汀，小分子表皮生长因子，酪氨酸激酶抑制剂，易瑞沙，这些药物在治疗前都需要行基因检测，有基因突变以后才可以吃分子靶向药物。