阿法骨化醇主要是作为维生素D的活性物质，起到补充维生素D的作用。阿法骨化醇是一种维生素D的类似物，置入体内之后可以在肝脏被代谢为1,25-二羟维生素D3，是维生素D3的代谢物，起到调节钙和磷代谢的作用，能够增加钙和磷酸盐的肠道吸收、促进骨矿化、降低血浆甲状旁腺激素的水平。
同时可以减少骨质的消融，最终缓解骨和肌肉的疼痛，以及改善与绝经、衰老、内分泌变化所引起的肠道钙吸收障碍所导致的骨质疏松。该药物临床上主要适用于骨质疏松，也可以用于肾病性的佝偻病、调节甲状旁腺的功能。还可以用于甲状腺机能的亢进、甲状旁腺机能的亢进以及甲状旁腺机能的减退，起到调节甲状旁腺功能的作用。总之，阿法骨化醇主要的作用就是补充维生素D，可以用于改善骨质疏松、调节甲状旁腺的功能。